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成本效用分析(CUA)
成本效用分析是采用通用的、经偏好加权的结果指标的成本效果分析——几乎总是使用QALY(或所避免的DALY)。由于结果计量单位是通用的,成本效用分析能够跨越完全不同的疾病领域比较各种干预措施。
为何重要
一个国家医疗服务体系必须在同一份预算下,在一种抗癌药物、一款心理健康应用和一台手术机器人之间做出选择。自然单位无法用来比较这三者;QALY则可以。因此,成本效用分析是NICE及大多数卫生技术评估机构的参考案例方法:其输出——每QALY成本,并依据某个阈值进行判断——是卫生政策领域所拥有的、最接近"通用汇率"的东西。如果你希望自己的软件取代其他方案获得资助,成本效用分析就是那个角力场。
计算方法
增量成本效用比(ICUR) = ΔCost / ΔQALY (即以QALY作为效果单位的ICER)
ΔQALY = Σ (时长_i × 效用值_i)_新方案 − Σ (时长_i × 效用值_i)_旧方案
效用值来自经过验证的量表工具(EQ-5D);成本与QALY均按3.5%(NICE参考案例标准)进行贴现;不确定性通过概率敏感性分析(PSA)处理。
实例演算
一款用于中度焦虑症的CBT应用,对比面对面治疗的等候名单,按每名患者计算:
成本:应用许可+支持费用 £250
被替代的治疗费用 −£680 (40%的用户不再需要面对面治疗)
ΔC = 250 − 680 = −£430(节省了成本)
QALY:候诊期间效用值从0.68提升为0.76,持续6个月
ΔE = 0.5 × (0.76 − 0.68) = +0.04 QALY
ΔC < 0 且 ΔE > 0:该应用属于占优方案——既更好又更便宜,无需再计算比值。若"治疗替代率"这一假设仅为10%,则ΔC = 250 − 170 = +£80,此时ICUR = 80 / 0.04 = 每QALY £2,000——仍远低于£20,000。即便将这一关键假设大幅削弱,该论证依然成立:这正是一份稳健的成本效用分析应有的样子(龙卷风图可以证明这一点)。
与软件工程的联系
成本效用分析背后的深层理念——用一个复合的、经偏好加权的单一单位,来比较彼此不同的事物——正是比较不同类型工程投资(安全性 对比 开发者体验 对比 可靠性)时所需要的模式。诚实的选择要么是一个站得住脚的复合单位(罕见),要么是一份明确的成本后果表(更常见)。成本效用分析所警示的,是那种虚假的复合指标:一个"影响力评分",其权重是在结果出来之后才被反向调整、以确保偏好的方案胜出。健康经济学花了数十年时间将效用值的获取方法标准化,正是为了确保权重的确定必须先于比较本身。
陷阱
- 效用增益低于量表工具的灵敏度(参见患者报告结果中的最小临床重要差异概念)——用一个微小的ΔE乘以一个庞大的人群规模,是一种经典的"洗数据"手法。
- 遗漏对照护理的替代效应——对数字化产品而言,最大的成本项往往正是它们所取代的东西。
- 将非偏好量表得分映射为效用值,却使用了未经验证的换算方法。
来源
- 约克健康经济学联盟词汇表:成本效用分析。https://yhec.co.uk/glossary/cost-utility-analysis/
- NICE卫生技术评估手册(PMG36)。https://www.nice.org.uk/process/pmg36