Indicateurs d'économie de la santé

Sujet 85 sur 91· Applications et dispositifs de santé grand public

Résultats rapportés par les patients (PROMs, PREMs, MCID)

Les PROMs sont des instruments standardisés par lesquels les patients rapportent eux-mêmes leur état de santé (symptômes, fonction, qualité de vie) ; les PREMs capturent l'expérience de soins. Le MCID — différence minimale cliniquement importante — est le plus petit changement de score réellement perçu par les patients comme bénéfique : la barre que toute amélioration revendiquée doit franchir.

Pourquoi c'est important

Les PROMs sont la monnaie d'efficacité principale de la santé numérique : les applications font rarement bouger la mortalité, mais elles peuvent faire bouger de façon crédible des scores de symptômes validés. Les instruments qui comptent sont peu nombreux et standardisés — le PHQ-9 (dépression, 0–27 ; seuils de sévérité à 5/10/15/20), le GAD-7 (anxiété, 0–21 ; seuils à 5/10/15), l'EQ-5D (utilité pour les QALY) — et les régulateurs, organismes d'HTA et payeurs les acceptent précisément parce qu'ils sont comparables entre produits et essais. Le MCID est le garde-fou de l'honnêteté : MCID du PHQ-9 ≈ 5 points, GAD-7 ≈ 4, indice EQ-5D couramment ~0,03–0,08 — un changement de 1,5 point du PHQ-9 statistiquement significatif sur un large échantillon est réel mais cliniquement dénué de sens, et un évaluateur de preuves le dira.

Le calcul

Scoring des PROM : sommes spécifiques à l'instrument (ex. PHQ-9 = Σ 9 items × 0–3)

Estimation du MCID :
  fondée sur l'ancrage :      changement de score chez les patients rapportant
                              se sentir « un peu mieux »
  fondée sur la distribution : ≈ 0,5 × écart-type des scores de référence
                                (heuristique approximative)

Cadrage du taux de réponse (pour essais et dossiers) :
  répondeur = patient s'améliorant de ≥ MCID (ou ≥50 % selon la convention PHQ-9)
  NNT = 1 / (taux de répondeurs_traitement − taux de répondeurs_contrôle)
  — voir number-needed-to-treat.md

Exemple chiffré

Une application de soutien à la dépression, ECR vs liste d'attente, 12 semaines :

Changement PHQ-9 : application −6,2 points, contrôle −2,1 → différence ajustée −4,1
Contrôle MCID : 4,1 < 5 → différence moyenne sous le MCID ; rapporter les
  répondeurs à la place :
  répondeurs (baisse ≥5 points) : application 48 %, contrôle 22 % → ARR 26 %
  NNT = 1/0,26 ≈ 4 — quatre utilisateurs traités par réponse clinique
  supplémentaire

Passerelle économique : gain EQ-5D des répondeurs de 0,06 maintenu 6 mois
  = 0,03 QALY ; pour 1 000 utilisateurs : 260 répondeurs supplémentaires
  × 0,03 = 7,8 QALY ≈ 156 000–234 000 £ de valeur de santé aux seuils du NICE

Le cadrage répondeurs/NNT survit à la revue là où la différence moyenne sous le MCID aurait été écartée.

Lien avec l'ingénierie logicielle

Les PROMs sont un problème de collecte de données que le logiciel est particulièrement bien placé pour résoudre : les instruments intégrés à l'application obtiennent des taux de complétion et une densité longitudinale que le papier n'a jamais atteints, transformant la télémétrie produit de routine en preuve de niveau HTA (l'EQ-5D tient en cinq écrans). Règles d'ingénierie : utiliser l'instrument validé à la lettre (une reformulation l'invalide — des licences s'appliquent) ; planifier la mesure selon le protocole, pas selon la commodité d'engagement (ne mesurer que les utilisateurs actifs est un biais de survie — voir rétention) ; et verrouiller la version des données d'instrument comme tout schéma — un changement de formulation en cours d'étude est une corruption de données. Les PREMs correspondent aux instruments type CSAT/NPS, et la même leçon s'applique : le standardisé bat le fait maison partout où l'audience est un payeur. Pour un instrument propre à la productivité au travail, voir le WPAI.

Pièges

  • Signification statistique en deçà du MCID présentée comme un bénéfice clinique — l'inflation la plus courante du domaine.
  • La régression vers la moyenne : les utilisateurs s'inscrivent à des pics de symptômes ; un avant/après à bras unique surestime fortement — les comparateurs ne sont pas négociables.
  • Le magasinage d'instruments : faire passer PHQ-9, GAD-7 et WHO-5, puis rapporter celui qui a bougé — préenregistrez le critère principal.
  • La pression d'enquête liée au consentement numérique : orienter les utilisateurs vers des réponses favorables corrompt l'instrument (et les évaluateurs connaissent les taux de base).

Sources